Учеными разрабатывается новый подход в лечении муковисцидоза

Препарат помог более чем 11 000 пациентам вырабатывать больше белка, в котором нуждаются определенные нервные клетки позвоночника. С тех пор Крейнер искал новые способы, с помощью которых АСО может помочь в лечении других заболеваний. 

Ученый сосредоточился на муковисцидозе, при котором пациенты не вырабатывают достаточного количества белка, называемого CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator). Исследователи выяснили, как использовать АСО для создания более совершенной, но все еще функциональной версии CFTR. Это открытие закладывает основу для нового терапевтического подхода, который может помочь облегчить симптомы муковисцидоза и улучшить качество жизни пациентов.

Несовершенный белок CFTR является результатом генной мутации, приводящей к тому, что клетки получают неправильные инструкции по производству белка. Ошибочные инструкции устраняются, а белок не производится, поскольку, как правило, несовершенные белки могут быть разрушительными. АСО Крейнера обманывают клетки, заставляя их следовать ошибочным инструкциям и вырабатывать несовершенный белок CFTR. Ученые считают, что в случае с муковисцидозом наличие несовершенной версии белка лучше, чем отсутствие его вообще. Их метод улучшил функцию клеток легких, предполагая, что стратегия АСО помогает облегчить симптомы у пациентов с муковисцидозом с данной мутацией.

https://medicalinsider.ru/